هموفیلی قابل درمان است

 

دانشمندان در دانشگاه پنسیلوانیا از روش ویرایش ژنی کریسپر CRISPR برای درمان بیماری هموفیلی در موش‌ها استفاده کردند

 

هموفیلی یک بیماری ویرانگر ژنتیکی است که از انعاد خون در بیماران مبتلا جلوگیری کرده و کسانی که به این بیماری دچار هستند حتی در اثر وجود یک بریدگی کوچک در معرض خونریزی‌های شدید و خطر مرگ قرار می‌گیرند.

این دانشمندان از روش ویرایش ژن کریسپر برای اصلاح ژن‌های معیوب در یک پروتئین انعقادی به نام فاکتور  IXاستفاده کرده و نتیجه خوبی از این کار گرفتند.

دکتر لیلی وانگ، نویسنده این پژوهش اظهار کرد: با این روش ژن درمانی می‌توان افراد مبتلا را برای همیشه از این بیماری رها کرد.

دانشمندان با استفاده از دی‌ان‌ای انسان و روش کریسپر یک روش ژن درمانی را اجرا کردند که تولید پروتئین انعقادی در کبد موش را تحریک کند.

آنها در طی یک دوره چهار ماهه و تزریق به چندین موش نوزاد و بالغ شاهد بازگشت سطح پروتئین انعقادی به حالت عادی بودند.

وانگ گفت :به طور معمول، یک موش مبتلا به هموفیلی در طول یک عمل جراحی می‌میرد اما همه موشها در این پژوهش زنده ماندند.

این روش به طور بالقوه می‌تواند بسیاری از بیماران مبتلا به هموفیلی B را که رایج ترین شکل هموفیلی است درمان کند.

این اتفاق خبر خوبی برای 20 هزار نفر بیماری است که در ایالات متحده با نوعی از هموفیلی زندگی می‌کنند.

منبع : علم دیلی